Un essai clinique se déroule le plus souvent en cinq phases bien distinctes.

La phase Pré-clinique

Elle consiste en l'étude de la molécule, la structure, l'effet sur les cellules, l'effet sur l'animal niveau comportemental et biologique, l'étude des organes cibles. Le but étant de déterminer la DL50 (Dose Létal 50). Bien souvent l'extrapolation à l'homme est difficile. Ex : La morphine est sédative pour l'homme, mais c'est un excitant pour le chat.

Étude de phase I

Une étude de phase I est le préliminaire à l'étude d'efficacité d'un médicament. Elle a lieu après la phase Pré-clinique. Il s'agit d'évaluer la tolérance et l'absenced'effets secondaires chez des sujets le plus souvent volontaires sains, rémunérés pour cela. Parfois ces essais peuvent être proposés à des patients en impasse thérapeutique, pour lequel le traitement étudié représente la seule chance de survie.

Cette phase permet également d'étudier la cinétique et le métabolisme chez l'homme de la substance étudiée.

Les groupes étudiés sont le plus souvent de petite taille (20 à 80 participants).

Certains médicaments dont on sait par nature qu'ils sont toxiques (par exemple les anticancéreux) ne font pas l'objet d'une phase I et entrent directement en phase II.

Étude de phase II

Elle consiste à déterminer la dose optimale du médicament concerné par l'étude et de contrôler les effets secondaires. Cette phase fait appel à des groupes de 20 à 300 participants.

Étude de phase III

Est l'étude comparative d'efficacité proprement dite. Elle compare le traitement soit à un placebo, soit à un traitement de référence. Les groupes sont de taille importante, souvent plusieurs milliers de participants. Il s'agit de programmes extrêmement onéreux, payés par les compagnies pharmaceutiques. Compte tenu des enjeux financiers, certaines dérives éthiques ont été dénoncées.

Étude de phase IV ou post-marketing

Il s'agit du suivi à long terme d'un traitement et de dépister des effets secondaires rares ou des complications tardives.